Биотехнологическая компания BIOCAD закончила начальный этап создания первого в РФ лекарства для лечения заболеваний опорно-двигательного аппарата позвоночника ANB4. Так, по словам производителей, их препараты будут дешевле заграничных аналогичных лекарств. Сегодня американский препарат Золгенсма, используемый для борьбы с СМА, является наиболее дорогим.
Более подробную информацию о лекарстве ANB4 для генной терапии спинных мышц вы найдете в разделе городские инновации на портале INNOVATIONS.
В РФ каждый год диагностируется более триста случаев спинальной мышечной атрофии, из которых примерно двести первого типа. Часто дети с этим заболеванием первого типа не живут и десяти месяцев, а многие погибают в районе одного года. Планируется детей в возрасте до шести месяцев ввести в программу клинических испытаний, так как до того времени обычно нет еще инвалидизирующего эффекта. Как говорят производители, первый прототип препарата они приобрели и модифицировали несколько лет назад.
Одной из основных целей разработки этого препарата было обеспечение доступа детей с СМА из РФ к нужным им лекарствам. Это лекарство должно дать больным долгосрочные или пожизненные результаты после первого использования.
Что собой представляет препарат?
ANB4 использует рекомбинантный вектор терапевтического назначения, ассоциированный с аденовирусом, для доставки трансгена, который кодирует белок SMN в клетки больных. Раньше в Штатах была разработана генная терапия мышечной атрофии на основании вирусного капсида и гена SMN 1 природного происхождения. В рамках генного лечения второго поколения ученные использовали модифицированные неестественные капсиды, которые предлагают особенные методы доставки генов в нужные клетки, и соответственно обеспечивают лекарственные свойства, усиленные вычислительными биологическими переключающими последовательностями. Вкратце, благодаря вируснму вектору ученные добавили ген SMN 1 в ранее поврежденные клетки, что помогло спасти клетки от погибели на долгие годы и предотвратили заболевание.
Ожидается, что разработки генной терапии, в том числе недавно разработанный BIOCAD ANB4, будут оказывать долгосрочное или даже пожизненное действие после их первого применения. Это свидетельство обусловлено фактами биологического происхождения — клетки активно делятся, и нельзя было бы ожидать долгосрочных эффектов от генной терапии, но на самом деле, моторные нейроны не делятся.